Kezelés
Az onkológia, és különösen a gyermek-onkológia komoly paradigma-változáson megy át. Egy olyan precíziós területté alakul, melyben igyekeznek az adott beteg tulajdonságaihoz igazítani a gyógymódot. A daganatos betegség esetén sokszor használják az első vonalbeli, másodvonalbeli stb. jelzőket, mely gyakorlatilag azt jelenti, hogy az adott kezelés hanyadik próbálkozás a tumor feletti kontroll átvételére.
Az elso vonalbeli terápia:
A biopszia után megerősítést nyert a BRAF V600E mutáció jelenléte. Az alábbi ábrán látható, hogy milyen lehetséges utakon juthat el az osztódási parancs a tumorsejtekhez. A leggyakoribb útvonal a RAF/MEK vonal, ezt támasztotta alá a BRAF V600E mutáció jelenléte is. Az első vonalbeli kezelés ezért olyan blokkoló gyógyszerek szedéséből állt, amelyek ezen az ágon avatkoznak be. Az ábra pirossal jelöli, hol történik a beavatkozás.
A gyógyszerpárost 2022-ben hagyták jóvá. Az egyiket 24 óránként, a másikat 12 óránként kellett szedni. Esetünkben ez reggel 7 órát és este 7 órát jelentett. A kemoterápiához képest sokkal kevesebb és enyhébb mellékhatással kellett szembenéznünk. Elsősorban különböző ekcémás foltok jelentek meg. Először hetente, később havonta ellenőrizték a vérképet.
.
A második vonal
Nagyjából 8 hónap telt el, amikor az első MR ismét terjedést mutatott, és sajnos a 2 hónappal későbbi MR is úgynevezett treatment failure-t jelzett, vagyis a terápia már nem volt képes tovább kontrollálni a tumort. Hosszas kutakodás és egyeztetés után megpróbáltuk kiváltani a RAF-gátlót egy másik, szintén RAF-gátló gyógyszerrel.
Nagyjából április közepére sikerült elérni a céldózist. Ez a készítmény – az eredeti RAF-gátlóhoz hasonlóan – 12 óránkénti szedést írt elő, azonban az előző gyógyszerrel ellentétben nem követelte meg a „koplalást” (2 órával előtte és 1 órával utána nem lehetett enni), ami egy 2 éves gyermeknél igen sokat számít. Sajnos a mérleg másik serpenyőjében erősebb májterhelés állt: az értékeink a határértékeken belül, de azok felső tartományában mozogtak.
Az esetek túlnyomó többségében továbbra is a felső útvonalon jut el az osztódási parancs a sejtekhez, vélhetően egyfajta rezisztencia alakult ki a gyógyszerekkel szemben. Ezért továbbra is ez az útvonal maradt az elsődleges célpont.
Mindkét terápia során úgynevezett első generációs inhibitorokat szedtünk. Szerencsére a tudomány nem áll meg, és időközben kifejlesztették a második generációs inhibitorokat, amelyek sokkal hatékonyabban képesek gátat szabni a daganat növekedésének.
A harmadik Vonal
Május 12-én kaptuk a telefont, hogy sajnos ez a terápia sem vált be, újabb terjedés látható az MR-en. Azonnali kemoterápia elkezdését javasolták. Az „azonnali” ezúttal azt jelentette, hogy másnap egy kis műtét során beültették Bertold portját. Ez egy apró titándoboz a mellkas bőre alatt, amelynek vége a központi vénába vezetődik. Ebbe a kis dobozba szúrják be a kemoterápiás infúziót, így egyrészt kevesebb fájdalommal jár, másrészt hatékonyabban lehet bejuttatni a hatóanyagot.
Néhány évvel ezelőttig az orvosok vagy kemoterápiát, vagy célzott kezelést választottak, azonban az utóbbi időben egyre több kísérlet indult, amelyekben kombinálják a kettőt. Bertold esetében is megmaradt az egyik gátló gyógyszer. Az esetek 80%-ában a kemoterápia hamar elveszíti a kontrollt, de reméltük, hogy ezzel a „csavarral” nagyobb sikerrel járunk.
A kemoterápia menete
A gliomára adott kemoterápia protokoll szerint egy indukciós fázisból és egy fenntartó fázisból áll. Az indukciós fázis alatt hetente kaptuk a kezelést, általában hétfőn. Hamar kialakult a rutin, hogyan is lehet 3–4 órán át egy helyben tartani egy örökmozgót.
Mi Carboplatin és Vincristine kombinációt kaptunk, ami talán az egyik legerősebb kombináció. Ezeknél a szereknél a fehérvérsejtek – amelyek ugye a fertőzéssel küzdenek – „csak” járulékos áldozatok, így nem esik olyan alacsony szintre a számuk, mint például leukémia kezelése esetén. Ezért adható mellé ún. sejtnövelő készítmény is, amely bőr alá adott injekció formájában próbálja feltornászni az alacsony fehérvérsejtszámot. Ezt igény szerint, általában 2–3 hetente adtuk Bertoldnak, a vérképtől függően.
A kezdeti nehézségek után hamar kialakult a rutin: hétfő – kemo, szerda – mélypont (fáradtság, nyűgösség), péntek – felépülés. Talán a legnehezebb része számunkra az volt, hogy minden lázas eseménynél azonnal be kellett menni az osztályra, mert ha éppen túl alacsony a fehérvérsejtszám, nagyon gyorsan, nagyon súlyos állapot tud kialakulni. Másik hátránya, hogy kerülni kellett a közösséget.
Július végén elkészült az MR, amely részben beváltotta reményeinket: bár minimális, de csökkenést mutatott az eddig terjedő részen. Ugyanakkor egy új területen friss halmozás jelent meg, ami a további terjedés előfutára let
A negyedik vonal
A tovorfanib történetéről egy külön részt szeretnék szentelni, itt most legyen elég annyi, hogy nagyon nehezen, de sikerült beimportálni az „elsõ dobozos” gyógyszert. Ez egy olyan készítmény, amelyet hetente egyszer kell szájon át beadni.
Amit eddig tapasztaltunk: a beadást követő néhány napban fáradtság jelentkezett, és úgy tűnik, elkezdtek megjelenni az első bőrtünetek is – ekcémák formájában. Arra mindenképpen figyelni kell, hogy bizonyos időközönként szünetet kell tartani, hogy a kis szervezet tudjon növekedni, mivel a gyógyszer igen hatékonyan gátolja a sejtek közötti kommunikációt.
A kemoterápiát tovább folytatjuk, de immár fenntartó fázisban vagyunk, ami havi egy kezelést jelent. A nem túl dús hajkoronát sajnos elveszítettük az első 10 hét alatt, de úgy tűnik, ebben a fázisban vissza fogjuk kapni. 🙂
Amint az elején írtam, az egész terület robbanásszerű fejlődés előtt áll. Szinte minden országban próbálják megtalálni, mi is lenne az ideális megközelítés az ilyen betegségtípusok esetén.
A fent leírtak nagyon jól rezonálnak a kanadai konszenzussal. Talán ez a protokoll foglalja össze a legpontosabban, mi is történik velünk.
