A gyermekonkológia az utóbbi években forradalmi változáson ment át, és a hagyományos kemoterápiák helyett ma már egyre inkább a célzott terápiás szerek jelentik az új kezelési irányt. Ezek a gyógyszerek nem általánosan pusztítják a gyorsan osztódó sejteket, hanem kifejezetten a daganatot hajtó molekuláris hibát veszik célba, így hatékonyabban és kíméletesebben tudják megállítani a betegség előrehaladását. Az első generációs célzott szerek, mint a dabrafenib (Tafinlar) és a trametinib (Mekinist), a BRAF–MEK jelátviteli útvonalat gátolják, ami sok gyermekdaganatban kulcsszerepet játszik a sejtosztódás szabályozásában. Ezek a készítmények Bertold esetében is az elsődleges terápiát jelentették, és sok betegnél látványos javulást hoztak. Idővel azonban fennállhat a veszélye, hogy a daganatsejtek, amelyek rendkívül alkalmazkodóképesek megtanulják, hogyan kerüljék meg ezeket a blokádokat, új módokon aktiválják újra a növekedési jelet. Ilyenkor a kezelés hatása fokozatosan csökken, és a daganat ismét növekedésnek indulhat.

A tovorafenib (más néven DAY101) ezt a problémát igyekszik megoldani. Ez a gyógyszer a célzott kezelések második generációját képviseli, és egy új típusú, szelektív RAF-gátló, amely képes mind az aktív, mind a passzív BRAF-fehérjékhez kötődni. Ez azért fontos, mert a jelátviteli lánc olyan pontján avatkozik be, amelyet a sejtek sokkal nehezebben tudnak megkerülni. Egyszerűen szólva, az agydaganatok egy részében a BRAF nevű fehérje állandóan be van kapcsolva, mintha a sejtek folyamatosan „növekedj!” parancsot kapnának. A tovorafenib képes lekapcsolni ezt a hibás kapcsolót, így leállítja a sejt kontrollálatlan növekedését, és sok esetben a daganatsejtek visszahúzódnak vagy elpusztulnak.

A tovorafenibet főleg gyermekeknél használják olyan agydaganatokban, mint a pilocitás asztrocitóma, ha a daganatban BRAF-mutáció található (például BRAF V600E). A kezelés hatása sok esetben tartós és stabil, különösen olyan pácienseknél, akiknél a korábbi célzott kezelések, mint a Mekinist és a Tafinlar, már nem voltak elegendők. A gyógyszer előnye, hogy szájon át adható, így kíméletesebb és könnyebben alkalmazható a gyermekek számára. A tovorafenib tehát új reményt jelent azoknak a betegeknek és családjaiknak, akiknél a korábbi terápiák hatása kimerült, és egy biztonságosabb, hatékonyabb, hosszabb távú megoldásra van szükség.